脳オルガノイド（幹細胞から作製したモデル）とアセンブロイドを使って、ティモシー症候群（重度の神経発達障害の1つ）に対する遺伝子修正治療法候補を検証したことを報告する論文が、Natureに掲載される。この知見は、現在治療不可能な疾患に対する治療戦略の検証において、幹細胞モデルを用いる方法が有益なことを実証している。 ティモシー症候群は重度の多臓器疾患で、生命を脅かす心臓の欠陥、自閉症、てんかん