Spectaculaire strijd tegen erfelijke spierziekte: 'Ziekte kan worden gestopt of zelfs voorkomen worden' - Het Parool

De diagnose ziekte van Pompe is voor patiënten een hard gelag. Het enzym alfa-glucosidase werkt bij hen niet goed, waardoor bepaalde suikers (glycogeen) niet worden afgebroken. Hierdoor ontstaat scha… [+7076 chars]